A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA), aprovou nesta quinta-feira, 13 de agosto, o registro de um novo medicamento destinado ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne, uma doença genética rara, grave e progressiva que compromete a força dos músculos. O medicamento se chama Duvyzat e tem como princípio ativo o givinostate. A nova terapia é indicada para crianças e pacientes com seis anos ou mais e deve ser utilizada em conjunto com corticosteroides, que atualmente estão entre as principais opções medicamentosas utilizadas no tratamento da doença.

O Duvyzat é administrado por via oral, em forma líquida, duas vezes ao dia. A quantidade utilizada é definida de acordo com o peso do paciente e deve ser determinada pelo médico responsável pelo tratamento.

Estudos clínicos analisados pela Anvisa apontaram que o medicamento pode retardar a perda da função muscular provocada pela doença. Um dos principais resultados observados foi uma menor redução da capacidade motora, especialmente em atividades como subir escadas, quando o tratamento com o Duvyzat foi comparado ao uso isolado de corticosteroides.

A distrofia muscular de Duchenne é causada por uma alteração genética que impede o organismo de produzir adequadamente a distrofina, uma proteína fundamental para proteger as fibras musculares. Sem essa proteína, os músculos ficam progressivamente mais frágeis. Os primeiros sinais geralmente aparecem na infância, entre os dois e os cinco anos de idade, com dificuldades para correr, pular, subir escadas ou se levantar do chão, além de quedas frequentes.

Com a evolução da doença, a perda de força se torna cada vez maior. Muitos pacientes deixam de caminhar de forma independente ainda na infância ou no início da adolescência. Com o passar dos anos, a doença também pode atingir os músculos responsáveis pela respiração e o coração.

Apesar de representar uma nova alternativa terapêutica, o Duvyzat não cura a distrofia muscular de Duchenne. O objetivo é desacelerar a progressão da doença e ajudar a preservar, pelo maior tempo possível, a capacidade funcional dos pacientes. O tratamento também exige acompanhamento médico. Entre os possíveis efeitos adversos estão diarreia, dor abdominal, náuseas, vômitos, febre, redução da quantidade de plaquetas no sangue e aumento dos níveis de triglicerídeos. Por isso, exames periódicos podem ser necessários durante o uso do medicamento.

A aprovação brasileira ocorre em um momento de atenção especial para os tratamentos contra a Duchenne. Em 2024, a Anvisa havia aprovado o Elevidys, uma terapia gênica destinada a determinados pacientes com a doença. É importante destacar que o registro pela Anvisa não significa que o Duvyzat será automaticamente disponibilizado pelo Sistema Único de Saúde, o SUS.

Antes da comercialização, a empresa responsável pelo medicamento deverá passar pelo processo de definição de preço junto à Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos, a CMED. A eventual incorporação do remédio ao SUS também dependerá de uma análise da  Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde.

Segundo as informações divulgadas, o registro concedido pela Anvisa tem validade até agosto de 2036. A agência também determinou o acompanhamento contínuo dos dados relacionados à eficácia e à segurança do medicamento. A aprovação representa mais uma alternativa para pacientes e famílias que convivem com uma doença rara, progressiva e sem cura, mas que ainda apresenta grandes desafios médicos e sociais.